60以上の組織からなる筋強直性ジストロフィー国際連盟、「世界希少・難治性疾患の日」に団結
Midori Senoo2026年2月28日の「世界希少・難治性疾患の日（Rare Disease Day）」に際し、筋強直性ジストロフィー啓発のための国際連盟（Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness）は、世界中から60以上の組織が結集したことを発表します。
2021年に設立された国際連盟は、患者支援団体、臨床医、研究者、および業界パートナーで構成されています。連携、教育、およびアドボカシー（権利擁護）を通じて、世界の筋強直性ジストロフィーの状況を改善するという共通の認識のもとに団結しています。
筋強直性ジストロフィー国際連盟は、以下の3点を重点項目として掲げ、活動してまいります。
1. 臨床教育と認知度の向上
2. 臨床研究および治験への準備と支援
3. 必要なケアへのアクセスと治療費補償のサポート
筋強直性ジストロフィーの認知度を上げることは、診断の遅れを低減し、患者を早期に必要なケアにつなぐために欠かせません。
また、臨床研究および治験への準備と支援として、患者と家族にわかりやすい情報提供を行うほか、患者登録への参加者を増やす取り組みを行います。
「患者レジストリは、治験準備の礎です。 （中略）患者登録は、患者が自信を持って臨床研究に参加できるよう力を与えつつ、研究を加速させる重要な役割を担っています。」 と、英国筋強直性ジストロフィー患者登録・プロジェクト・マネージャーのヘレン・ウォーカー氏は話しています。
さらに、必要なケアへのアクセスと治療費補償のサポートについては、患者と家族が専門的なケアにアクセスしやすくなるよう取り組みます。治療費の補償は、日本では国民皆保険制度があるため、この維持に努めていくことです。指定難病制度もありますが、重症度にあたらない患者にとっては、アクセスにかかる時間的・金銭的な問題が課題となっています。
「世界希少・難治性疾患の日」とその先にある共同行動を通じて、わたしたちは世界中の筋強直性ジストロフィー患者の生活を改善するために全力を尽くします。
詳しくは下記のリンクをご覧ください。共同声明の連絡先として、日本の筋強直性ジストロフィー患者会も名を連ねています。
プレスリリースはこちらです。（英文）
