月刊「難病と在宅ケア」12月号、筋ジストロフィー治療開発の現状を特集

2020年11月25日、月刊「難病と在宅ケア」12月号に「特集 筋ジストロフィーの治療開発の最新情報」が掲載されています。

国立病院機構大阪刀根山医療センター 松村 剛先生は、さまざまなタイプの筋ジストロフィーについて、新規治療開発の現状を解説しています。筋ジストロフィーは希少疾病のため、患者登録や臨床研究への参加など、患者一人一人の協力が欠かせません。

大阪大学 中森雅之先生の記事「筋強直性ジストロフィーの医師主導治験」では、大きく2種類の治療法戦略が研究されており、低分子化合物「エリスロマイシン」を使った医師主導治験が進んでいることを報告。患者登録システム「Remudy」との連携のもと、2019年11月からエリスロマイシンの第2相治験が実施されています。

中森先生は「筋強直性ジストロフィーの中枢神経症状に対する治療薬開発も進んでいます。世界中の研究者や製薬企業が日夜奮闘しており、近い将来、筋強直性ジストロフィーの根本的治療薬ができることが期待されます」と書いておられます。

詳しい内容は日本プランニング「月刊 難病と在宅ケア12月号」をお読みください。

日本プランニングサイト
https://www.jpci.jp/file/nanback/2020-12.html