筋強直性ジストロフィー治療薬開発状況の一覧表を掲載しました

2022年4月、筋強直性ジストロフィー患者会（DM-family）は、筋強直性ジストロフィーの治療薬開発状況を一覧表にまとめ、掲載しました。
この表は論文「Myotonic dystrophy type 1 drug development: A pipeline toward the market」を参考に、治験情報データベースやプレスリリースなど、公知となっている情報をDM-familyが収集して作成しました。

病気のメカニズムに基づく根本治療薬としては、2022年4月時点、AMOファーマが開発している先天性筋強直性ジストロフィー治療薬「AMO-02 （タイドグルーシブ）」が治験第3相まで進んでおり、次に大阪大学で研究中の「MYD-0124（エリスロマイシン）」が治験第2相に進んでいます。
そのほか、治験中または本年中に米国FDAに治験申請を出そうとしている製薬企業があることをご覧いただけます。
https://dm-family.net/reseach/

一部の企業では、同じ技術を使って顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーやデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬も開発しています。

DM-familyでは、開発の進んでいる治療薬について、企業や研究者からの生の声をお届けするため、2022年6月25日(土)9時からウェビナー「もう、治験は始まっている」を開催します。
ご参加はこちらでお申し込みください。
https://idmc13.dm-family.net/jp/