ダイン・セラピューティクス社が、筋強直性ジストロフィーの根本治療薬DYNE-101の世界規模での治験開始を発表

2022年7月12日、米国の製薬企業ダイン・セラピューティクス社は筋強直性ジストロフィー患者に向けた治療薬DYNE-101の治験を2022年中頃に行うと発表しました。ニュージーランド医薬品・医療機器安全局から第1/2相反復投与(MAD)臨床試験を開始することを認められ、さらに多くの国での治験承認取得を計画しています。

DYNE-101は約60~70名の成人の筋強直性ジストロフィー患者の登録を目指し、無作為化プラセボ対照MAD臨床試験と長期延長試験で、安全性・忍容性・スプライシング指数・薬物動態・薬力学、および筋力と機能の測定値を評価する予定です。
詳細はダイン・セラピューティクス社のウェブサイトをご覧ください。
https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-announces-clearance-clinical-trial-application