筋強直性ジストロフィー啓発の国際連盟が、2つの目標を発表

2022年7月23日、筋強直性ジストロフィー啓発国際連盟（Global Alliance for Myotonic Dystrophy Awareness）は、7月23日「筋強直性ジストロフィー家族の日」と 9月15日「国際筋強直性ジストロフィー啓発の日」を記念して2つの目標を発表しました。

1．医療者に向けた啓発と認知度向上

2．臨床試験の参加者に向けた準備

発表では、アメリカ・イギリス・ドイツそしてDM-familyがそれぞれ発言しています。

1．医療者に向けた啓発と知識向上

筋強直性ジストロフィーは、希少疾患ながら成人では最も多い筋ジストロフィーです。

さまざまな症状がありますが、医療者にこの病気が知られておらず、診断の遅れにつながることが全世界的に起きていることがわかりました。

多くの医療者にこの病気を知ってもらうため、日本国内では、世界で初となるエビデンスに基づいた「筋強直性ジストロフィー診療ガイドライン」が刊行されましたが、筋力低下や内臓疾患、白内障から筋強直性ジストロフィーをすぐに疑うことは、今も多くありません。

DM-familyでは、日本神経学会や日本小児神経学会に出展し、診療ガイドラインの普及に努めています。

2．臨床試験の参加者に向けた準備

2022年6月25日にDM-familyで行ったウェビナー「もう、治験は始まっている」での講演で示されたとおり、多くの企業や研究者が治療薬開発をしています。

さらに国内でも自然歴研究も進み、治療に向けて前進している状況です。

しかしながら、治験について正しく知る機会はまだまだ多くはありません。DM-familyでは2022年度に、この病気の基本となる遺伝子について、さらに治験とは何かについて、多くの患者と家族、支援者、医療者に知っていただくためのウェビナーを開催する予定です。

国によって医療制度の違いはあるものの、持っている課題は同じです。

ともに、この病気の未来を変えていきましょう。

プレスリリースのダウンロードはこちらです。

筋強直性ジストロフィー啓発国際連盟2022年7月23日プレスリリース（日本語版）

International-DM-Awareness-Day-2022-July-Press-Release（英語）