山口大学　中森雅之教授が筋強直性ジストロフィー治療薬治験第2相の良好な結果を発表

2023年12月27日、山口大学の中森雅之教授が筋強直性ジストロフィーの治療薬として研究中の既存薬「エリスロマイシン」について、2019年から実施していた治験第2相の結果を発表しました。

患者30名に約半年投与した結果、主要評価項目である安全性については重大な副作用が起きないことを確認。また、有効性については、スプライシング異常がエリスロマイシン投与群で統計学的有意に改善していることが示され、筋障害の指標となるクレアチンキナーゼ（CK）値も、低く抑えられる傾向が見られました。

今後の第3相治験でより多くの患者に対するエリスロマイシンの安全性と有効性が実証されれば、世界初の筋強直性ジストロフィー治療薬としての薬事承認につながることが期待されます。

当会では、2018年に行った「先天性筋強直性ジストロフィー親子のための勉強会 in 札幌」を始めとして、さまざまな勉強会・ウェビナーで中森教授から詳しい説明をいただく活動を継続してまいりました。
また、当会の会員も治験第2相に協力しております。

今後予定されている治験第3相についても、「世界初の筋強直性ジストロフィー治療薬」を実現すべく、当会からの協力を継続してまいります。

発表の詳細は山口大学ウェブサイトからご覧いただけます。
https://www.yamaguchi-u.ac.jp/weekly/27805/index.html